中国真性红细胞增多症Ⅱ期临床研究数据荣登国际知名期刊:高剂量Ropeg疗效卓越且耐受性佳

在中国大陆开展的采用Ropeginterferon alfa-2b（简称Ropeg, 即P1101）治疗羟基脲（Hydroxyurea，HU）耐药或不耐受的真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）的II期临床试验研究数据，登上国际知名癌症医学期刊《Experimental Hematology & Oncology》，题目为「A new dosing regimen of ropeginterferon alfa-2b is highly effective and tolerable: findings from a phase 2 study in Chinese patients with polycythemia vera」（针对中国PV患者的临床研究数据显示，高剂量的ropeginterferon alfa-2b给药方案疗效卓越且安全性高）。

中国Ⅱ期PV单臂临床研究，是计划支持Ropeginterferon alfa-2b在中国大陆获批上市的关键性注册临床研究，共入组49例HU耐药或不耐受的PV患者，采用高起始剂量和快速滴定的优化剂量方案：Ropeginterferon alfa-2b 250μg-350μg-500μg，主要终点指标为第24周时不进行静脉放血或红细胞单采术情况下的完全血液学缓解（CHR）比例，CHR定义为：Hct <45%（前3个月内未进行静脉放血或红细胞单采术）；PLT≤400×109/L；WBC计数<10×109/L。中国Ⅱ期PV临床研究中，经过24周的治疗，CHR为60.22%，明显高于Ropeginterferon alfa-2b境外进行的PROUD/CONTI-PV研究（52周CHR43.1%），41/48(85.7%)出现了JAK2 等位基因负荷下降，1例患者达到完全分子学缓解（JAK2等位基因负荷＜1%），23例患者（46.9%）达到部分分子学缓解（分析基线JAK2等位基因负荷＞10%，基线时的等位基因突变负荷≥50%，治疗后等位基因突变负荷下降≥25%，或基线时的等位基因突变负荷＜50%，治疗后下降≥50%），且Ropeg耐受性极佳。

本文的通讯作者之一药华医药首席医学官秦小强博士表示：该研究显示，Ropeg以250-350-500μg的高起始剂量和快速递增剂量方案，在PV患者达到完全血液学缓解和降低JAK2等位基因突变负荷等方面，表现出显著的抗肿瘤效果。该剂量方案起效更快、更有效。此外，研究结果也与我们的想法一致，即足够剂量的 Ropeg可以显著抑制带有基因突变的恶性细胞，这些恶性细胞可能会导致肿瘤产生或恶化。」