罕见血液疾病药物Besremi获FDA批准-BESREMi

Besremi是第一个获得FDA批准用于治疗真性红细胞增多症（PV）的药物，也是首个被批准用于真性红细胞增多症的干扰素。

2021年11月12日，US FDA批准Besremi（Ropeginterferon alfa-2b-njft）注射液用于治疗成人真性红细胞增多症（Polycythemia Vera，PV）；PV是一种红细胞过度增殖的骨髓增殖性肿瘤，过多的细胞导致血液粘稠，血流速度减慢，从而增加血栓的风险。

FDA药物评价和研究中心非恶性血液病主任、医学博士Ann Farrell 说：“在美国，7000多种罕见疾病影响着超3000万人的健康”“每年约6200名美国人患有真性红细胞增多症（PV）”。此次药物批准，表明FDA致力于帮助罕见疾病患者探索新的治疗方法。”

Besremi是第一个获得FDA批准用于治疗真性红细胞增多症（PV）的药物（无需考虑患者既往治疗方案，均可使用），也是首个被批准用于真性红细胞增多症的干扰素。

真性红细胞增多症的治疗方法包括静脉放血术（一种通过静脉切开去除多余血细胞的物理手段）以及降细胞治疗药物，Besremi是降细胞药物之一。Besremi通过与体内的某些受体结合，引发连锁反应，抑制骨髓增殖，减少血细胞生成；Besremi是一种长效干扰素，患者每两周皮下注射一次，后续维持治疗阶段，给药频率可以减少至每四周注射一次

Besremi的有效性和安全性已在一项持续7.5年的多中心、单臂研究中得到证实。在研究中，51位成人真性红细胞增多症患者接受了平均约5年的Besremi治疗。Besremi的有效性是通过观察达到完全血液学缓解（CHR）患者的比例来评估的，CHR定义为：近期没有放血情况下，患者的红细胞体积低于45%，同时白细胞计数和血小板计数正常，脾脏大小正常，并且没有血栓。总体而言：61%的患者达到完全的血液学缓解（CHR）。

Besremi获得该适应症的孤儿药称号。孤儿药认定为协助和鼓励罕见病药物研发提供激励措施。

FDA批准药华医药公司的Besremi的上市申请。

目前国内正在开展PV病人II期单臂多中心试验，欢迎各位专家教授推荐病人，或了解咨询。

相关信息

NIH: Polycythemia Vera

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FDA 是美国卫生与公共服务部下属的一个机构，通过确保人类和兽药、疫苗和其他人类使用的生物制品以及医疗器械的安全性、有效性来保护公众健康。该机构还负责美国食品供应、化妆品、膳食补充剂、发出电子辐射的产品的安全和保障，并负责监管烟草产品。

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